قطرات علاج جيني تعيد البصر لمراهق يعاني من حالة وراثية نادرة

أعادت قطرات علاج جيني جديد البصر لمراهق يعاني من حالة وراثية نادرة، تسببت في تراكم النسيج الندبي في عينيه، ما جعله أعمى.

وذكرت مجلة علمية أن أنطونيو فينتو كارفاخال، 14 عامًا، كان يعاني من انحلال البشرة الفقاعي الحثلي، وهي حالة وراثية نادرة تمنع خلايا الجسم من صنع نوع معين من الكولاجين، وتسمى أحيانًا “مرض الفراشة”، وهي الحالة التي تجعل الجلد حساسًا للغاية عند اللمس وبالتالي يكون عرضة للبثور والجروح المزمنة.

ولأن الكولاجين هو أيضًا مكون رئيسي في القرنية (طبقة الأنسجة الشفافة التي تغطي الجزء الأمامي من العين) يمكن أن يؤدي المرض أيضًا إلى ظهور تقرحات وتآكل وتندب في العين، في حالات مثل حالة أنطونيو، يمكن أن يؤدي هذا إلى العمى.

وأشارت المجلة إلى أنه في الآونة الأخيرة، تمت الموافقة على أول علاج على الإطلاق لانحلال البشرة الفقاعي الحثلي من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA)، يدعى “فيجوفيك”، وهو دواء موضعي يقوم بفركه المستخدمون على جلدهم المتقرح، ويعمل عن طريق توصيل نسخ عاملة من جين الكولاجين المفقود إلى خلاياهم. وبالتالي فإن العلاج يساعد على منع ظهور بثور جديدة أثناء شفاء الجلد، وهو لا يغير الحمض النووي للخلايا بشكل دائم، لذلك يجب إعادة تطبيقه بانتظام.

عبّــر ـ وكالات